Olá a todos!
Espero que todos estejam bem e mantendo-se seguros. Embora a pandemia de COVID-19 tenha alterado nossa rotina, gostaria de informa-los que o nosso protocolo de terapia genética para A-T ( ASO Gene Therapy) – que vocês ajudaram a tornar realidade – não parou. Ele continua em andamento, trazendo esperança a muitas famílias ao redor do mundo.
Heróicos, os perseverantes médicos pesquisadores e da área clinica conduzidos pelo Dr. Timothy Yu do Boston Children’s Hospital mantiveram a pesquisa em andamento, mesmo quando alguns projetos de pesquisa financiados pela indústria farmacêutica pararam.
Ipek é o nome da garotinha que estamos tratando, ela recebeu seis aplicações preparadas especificamente para ela (antisense oligonucleotide compound) , injetadas no seu líquido espinal de onde acreditamos que atinja seu cérebro. Inicialmente as doses eram pequenas e foram aumentando a medida que demos continuidade ao tratamento. Há três semanas a dose atingiu, com sucesso, o primeiro ponto de checagem sem efeitos colaterais durante o processo de aumento das doses. Durante esta fase, todos os testes de segurança foram realizados com tranquilidade e determinação para verificar se ela não tinha nenhum efeito colateral.
Em duas semanas – quando supostamente a cidade de Boston estará no pico da pandemia da COVID-19 – Ipek receberá mais uma dose, igual a anterior, dando continuidade ao que chamamos de Fase de Carregamento (Loading Phase) onde os níveis do medicamento são dosados cuidadosamente, com a esperança de dar para as suas células do cerebelo a melhor chance de corrigir a mutação e fazer a proteína ATM funcionar normalmente.
Fora as visitas ao hospital para as injeções, Ipek e sua família estão em isolamento, recebendo alimentação através de delivery. Seus pais estão animados com o tratamento mas,- especialmente porque Ipek é muito pequena – é muito cedo para concluirmos sobre a eficácia do tratamento até que mais tempo se passe.
A grande notícia é que nem a COVID-19, nem os efeitos colaterais pararam este projeto de pesquisa! Novamente, agradeço muito pelo apoio e encorajamento.
Tudo de bom a todos!
Brad Margus
Fonte: Carta enviada pelo Presidente do ATCP Project – 17 Abril 2020
Supervisão médica: Prof. Dra. Carolina Aranda